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艾曲波帕治疗血小板减少症患者疗效怎么样?

时间:2020-06-23     作者:翰普健康【原创】   阅读

艾曲波帕2008年获FDA批准上市,是首个也是唯一获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。它可与TPO受体的跨膜区域结合,进而活化JAK-STATMAPK等激酶的细胞内信号途径,刺激巨核细胞增殖分化,增加血小板生成。艾曲波帕是少数经过随机对照试验验证的慢性ITP治疗选择之一,目前已获得了FDAEMA以及世界范围内许多国家的注册批准。 


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RAISE试验证实了艾曲波帕对成人ITP的有效治疗作用:这是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究,患者均为成人慢性ITP,血小板<30×109 /L ,按2:1随机分入治疗组(艾曲波帕50 mg/d,根据治疗反应调整剂量,最大75  mg/d,)和安慰剂组,治疗时间6个月。6个月后,治疗组更多患者出现反应(治疗组52% vs.安慰剂组16%);6个月的治疗时间内,治疗组更多患者至少一次出现治疗反应(治疗组79% vs.安慰剂组29%)。 


EXTEND试验证实了艾曲波帕的安全性和耐受性良好:这是一项全球、多中心、开放式延长试验,患者来自TRA100773ATRA100773BRAISEREPEAT四个试验,中位持续时间2.3年(2~6.4年)。研究中85%的患者至少一次出现治疗反应(47%获得持续反应)。研究表明慢性ITP成人患者对艾曲波帕治疗总体耐受良好,较以往的II/III期研究相比,持续艾曲波帕治疗并未增加副反应,在具有其它危险因素的患者中可能增加静脉血栓形成的风险。

 

PETIT(艾曲波帕治疗儿童持续性和慢性免疫性血小板减少症的II期安慰剂、对照临床研究)和 PETIT2试验(艾曲波帕治疗儿童慢性免疫性血小板减少症的随机、安慰剂对照试验)是艾曲波帕可以用于治疗儿童ITP的基础研究。研究中患者纳入标准包括:1~17岁、血小板<30×109 /L、诊断ITP6~12个月、对一种及以上的ITP治疗耐药或复发、未曾使用过TPO受体激动剂。患者共分成3个队列,队列112~17岁,队列26~11岁,队列31~5岁。两项研究中80%81%患者至少达到一次疗效反应,在非盲期最后12周,43%44%患者疗效持续9周,艾曲波帕耐受性良好,没有发现新的不良反应,没有观察到血栓形成事件。能降低任意程度出血和临床显著出血。